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Tésamoraline F8

La prévalence des maladies hépatiques a augmenté considérablement dans les dernières années. La stéatose hépatique non alcoolique (NAFLD) et la stéatohépatite non-alcoolique (NASH) sont la cause majeure de maladies hépatiques.¹ On estime que 3 à 12 pour cent des adultes américains sont atteints du NASH.

Theratechnologies entend déposer son protocole d’étude de phase 3 à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et aux agences réglementaires européennes au cours du quatrième trimestre de 2020. Assujetti à l’approbation des agences réglementaires, le recrutement des patients est prévu pour le premier trimestre de l’année 2021. Les patients seront traités pour une période de 18 mois. Selon les directives réglementaires publiées, les critères d’évaluation principaux évalueront la normalisation du score de NAS et l’absence d’une aggravation du stade de la fibrose, ou l’amélioration de la fibrose d’au moins 1 niveau et l’absence d’une aggravation du NAS.

Theratechnologies entend utiliser la nouvelle formulation expérimentale de la tésamoréline, connu sous le nom « F8 », pour l’essai de phase 3 du NASH. De plus, le dépôt d’une demande supplémentaire de licence de produit biologique (sBLA) auprès de la FDA est prévu tôt en 2022 pour la lipodystrophie associée au VIH avec l’utilisation d’un stylo injecteur multidose pratique présentement en développement pour cette nouvelle formulation.

L’effet de la tésamoréline a été récemment évalué chez des patients atteints du VIH et du NAFLD après un an de traitement. Cette étude a démontré que l’utilisation de la tésamoréline quotidiennement cause une diminution significative du gras hépatique (37%) comparativement au groupe contrôle. De plus, 35% des patients traités avec la tésamoréline ont démontré une normalisation du gras hépatique, contrairement à seulement 4% dans le groupe contrôle. Cette étude suggère aussi des bénéfices potentiels sur la prévention de la fibrose.

Après 10 ans d’expérience concrète, le profil d’innocuité de la tésamoréline chez des patients vivant avec le VIH et atteints de la lipodystrophie est bien établi. Sur la base des données scientifiques actuelles démontrant une réduction du gras hépatique et une progression retardée de la fibrose hépatique chez des patients vivant avec le VIH et touchés par le NAFLD ou le NASH, combinées à une robuste propriété intellectuelle, une nouvelle formulation expérimentale et le développement d’un stylo injecteur multidose, nous pensons avoir un candidat potentiel de première classe pour le traitement du NASH chez la population générale.

¹ LaBrecque et al., Stéatose hépatique non alcoolique et stéato-hépatite non alcoolique, World Gastroenterology Organisation Global Guidelines, Juin 2012